ترخيص أول علاج لتراكم الدهون في الجسم

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على ترخيص دواء “أوليبوداز ألفا”، والذي تنتجه شركة “سانوفي” الفرنسية، ويسوق تجاريا تحت اسم “زينبوزيم”، وذلك ليتم منحه للأطفال والبالغين المصابين بنقص إنزيم مسؤول عن تحطيم إحدى المركبات الدهنية.
ويعاني بعض المرضى من مرض وراثي نادر يتمثل في نقص إنزيم “السفينجوميليناز الحمضي”، المسؤول عن تحطيم مركب “السفينجوميلين الدهنيل”، والذي يمكن أن يتراكم في الكبد والطحال والرئة والدماغ، ويوفر “زينبوزيم”، بدائل الإنزيم، التي تساعد على علاج المشكلة.
ويعاني مرضى نقص إنزيم السفينجوميليناز الحمضي من تضخم في البطن يمكن أن يسبب الألم والقيء وصعوبات التغذية، ولديهم أيضا اختبارات غير طبيعية للكبد والدم، ويعاني المرضى الأكثر تضرراً من أعراض عصبية عميقة ونادراً ما يستمرون على قيد الحياة بعد سنتين إلى ثلاث سنوات من العمر، وقد يعيش مرضى آخرون حتى مرحلة البلوغ ولكنهم يموتون قبل الأوان بسبب فشل الجهاز التنفسي.
واستندت الموافقة الأميركية على الدواء الذي يقدم لهؤلاء المرضى، إلى دراسة عشوائية محكومة لـ (31) مريضاً، حيث ساعد العلاج بـ«زينبوزيم» في تحسين وظائف الرئة وقلل من حجم الكبد والطحال.
وفي التجربة السريرية، عانى 75 في المائة من مرضى الأطفال ونصف المرضى البالغين من ردود فعل سلبية، بما في ذلك الصداع والغثيان والقيء أثناء تلقي العلاج في الوريد.
وتقول كريستين نغوين، من مكتب الأمراض النادرة وطب الأطفال والمسالك البولية والتناسلية بإدارة الغذاء والدواء الأميركية في تقرير نشرته الاثنين شبكة “هيلث داي”: “مرض نقص إنزيم (السفينجوميليناز) الحمضي له تأثير ضار على حياة الناس وهناك حاجة ماسة لزيادة خيارات العلاج للمرضى الذين يعانون من هذا المرض النادر، وأعتقد أن المرضى الذين يعانون من هذا المرض وأسرهم وأطبائهم سيرحبون بهذا التقدم الذي طال انتظاره”.
وإلى جانب الولايات المتحدة، تمت الموافقة على الدواء أيضاً في أوروبا واليابان، وتقدر شركة “سانوفي” أنه في جميع المناطق الثلاث، يوجد قرابة ألفي شخص مصاب بالمرض يمكن أن يكونوا مؤهلين للعلاج.
وحددت الشركة قائمة أسعار الدواء في الولايات المتحدة بقيمة 7142 دولارا لكل قارورة، وهو ما يعادل متوسط تكلفة العلاج السنوية بحوالي 780.000 دولار سنويا، ومع هذا العدد القليل من المرضى، ليس من المتوقع أن تحقق الشركة عائدات كبيرة.